医局だより

神経内科

【タウリン】当教室関連施設が参加した治験をもとに新しい治療法が開発されました。

教室の関連施設である聖隷浜松病院(研究分担者 神経内科部長 内山Dr.)が治験実施施設として参加した医師主導治験「ミトコンドリア脳筋症 MELASの脳卒中様発作に対するタウリン療法」をもとに、2019年1月末にタウリンがMELASに対して保険適応となりました。
(これまでは、「ミトコンドリア病の脳卒中様発作の抑制」について保険適応の薬剤はありませんでした)

MELASは近年ではtRNA修飾欠損が基本病態であることが明らかになってきており、タウリンの投与によりミトコンドリアロイシンtRNAのタウリン修飾を改善することで、蛋白質翻訳障害に伴う脳卒中様発作を軽減するとされます。
(同治験では、タウリン投与中(1年間)での50%レスポンダー率が症例の80%、100%レスポンダー率(発作消失率)が症例の60%を占め、非常に良好な結果でした)

MELASの脳卒中様発作は、頻繁に繰り返しながらADL/QOLが低下する患者さんもおられるため、高い奏効率を持つ同治療が福音となる可能性があります。

今後も当教室は、希少疾患の患者さんに対しても先駆的な治療法の開発に取り組んでまいります。